在過去十年中，再生醫學和先進療法經歷了顯著的發展。2014年，該領域充滿希望，但也存在許多障礙——治療開發挑戰、制造復雜性和監管不確定性。如今，已到2024年，形勢發生了巨大變化，療法現已成為主流。

從2014年到2024年：過去十年細胞療法和基因療法發生了什么變化？

2014年，這一領域仍處于起步階段，只有少數幾種療法獲得批準，還有大量實驗性療法。美國食品和藥物管理局（FDA；美國馬里蘭州）批準了少數幾種細胞療法，包括幾種基于臍帶血的產品，如Hemacord和Allocord。然而，當時還沒有基因療法獲得美國食品及藥物管理局的批準[1]。

直到3年后的2017年，FDA才首次批準了基于細胞的基因療法Kymriah和Yescarta，用于治療急性淋巴細胞白血病和大B細胞淋巴瘤，使基因療法首次進入美國市場[2,3]。

同年，FDA還批準了首個體內基因療法Luxturna[4]。

到2024年，已有38種細胞和基因療法產品獲得FDA批準，其中包括6種治療淋巴瘤、白血病和多發性骨髓瘤等癌癥的CAR-T細胞療法。

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此外，還有多種治療罕見遺傳性疾?。ㄈ缂顾栊约∥s癥和杜氏肌營養不良癥）的基因療法上市[1]。

最重要的是，重點已經從開發這些療法并證明它們能夠發揮作用，轉移到完善其有效性、減少副作用和擴大適應癥上。

生產：從小規模到可擴展的解決方案

2014年，生產是再生醫學以及細胞和基因療法開發中最重要的瓶頸之一。在保持安全性和一致性的同時大規模生產療法是一項巨大的挑戰。設備有限，生產療法（尤其是自體細胞療法）的成本過高。

2014年的挑戰源于許多治療方法都是個性化的，因此難以推廣。此外，確保穩定生產高質量療法的技術和流程仍在開發中。因此，許多公司在從臨床試驗轉向大規模商業化方面舉步維艱[5]。

到2024年，制造技術已取得重大改進，從而開啟了新的可能性。自動化、標準化和生物加工技術的進步使得治療藥物的生產規模更大、成本更低。 此外，生產工藝也變得更加穩健和高效。生物反應器、封閉系統制造和供應鏈物流方面的進步使細胞和基因療法的生產變得更快、更可靠。

該領域還出現了向數字化的轉變，人工智能和機器學習在優化生產流程、監控質量控制和預測潛在問題方面發揮著越來越大的作用。

這些進步使我們能夠以更低的成本更快地生產出療法，這對更多療法進入市場和需求增加至關重要。

監管：從不確定性到更清晰的路徑

2014年，再生醫學、細胞和基因療法的監管環境非常不確定。沒有明確的指導方針來評估這些療法的安全性和有效性，這給公司帶來了審批流程的困難。中國、美國、歐洲和其他地區的監管框架仍在適應這些新療法帶來的獨特挑戰。

FDA才剛剛開始制定監管結構，最終將批準Kymriah和Yescarta等突破性療法。同樣，在歐洲，歐洲藥品管理局（荷蘭阿姆斯特丹）正在努力制定先進治療藥物的標準。

到2024年，監管環境將顯著成熟。

在中國，近期出臺一系列鼓勵干細胞療法、基因療法的政策：

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• 北京藥監局核發全國第一張干細胞《藥品生產許可證》

在美國，FDA為再生醫學和基因療法制定了更清晰的途徑，并得到了再生醫學先進療法認證的支持，該認證可提供快速審查和開發支持[6]。同樣，歐洲也完善了ATMP指南，并于2017年與歐盟委員會發布了一項聯合行動計劃，為開發者提供更簡化的流程[7]。

盡管還有很長的路要走，但建立更加協調的國際法規已幫助企業更有效地應對不同地區的審批。重要的是，監管機構也適應了日益增長的上市后監督需求，認識到許多再生醫學治療的長期性質以及在現實環境中持續監測其安全性和有效性的必要性[8]。

1、FDA。已批準的細胞和基因治療產品。[2024年9月5日訪問]

2、FDA。FDA批準將首個基因療法引入美國。[2024 年9月5日訪問]

3、FDA。FDA批準CAR-T細胞療法用于治療患有某些類型大B細胞淋巴瘤的成年人。[2024年9月5日訪問]

4、FDA。FDA批準一種新型基因療法，用于治療患有罕見遺傳性視力喪失的患者。[2024年9月5 日訪問]

5、Salmikangas P, Menezes-Ferreira M, Reischl I 等?；诩毎尼t藥產品的制造、特性和控制：面向商業用途的挑戰性范例。Regen . Med. 10(1), 65–78 (2015)。

6、FDA。再生醫學先進療法認定。[2024年9月5日訪問]

7、EMA。先進治療藥物：概述。[2024年9月5日訪問]

8、Gomes KLG、da Silva RE、da Silva JB、Bosio CGP、Novaes MRCG。巴西、歐盟、美國和日本先進治療藥物上市后授權安全性和有效性監測。細胞治療。25(10), 1113–1123 (2023)。

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