干細胞因具有多向分化潛能和自我更新的能力，可形成人類各種器官組織的原始細胞，被醫學界稱為“萬能細胞”。隨著科技的創新發展，近年來，加快推進干細胞醫學研究、臨床轉化和產業化落地，已經成為醫學界、產業界的共同目標。

東方醫院干細胞臨床研究進展匯總

目前，上海市東方醫院有國家干細胞轉化資源庫（全國2家國家干細胞庫之一）和國家干細胞臨床研究機構（全國首批30家單位之一）兩個國家級平臺，有上海張江干細胞轉化醫學產業基地、上海干細胞臨床轉化研究院、上海市干細胞臨床診療工程研究中心、上海市干細胞制備與質檢技術服務平臺、上海市“四新”經濟創新基地，以及海南省干細胞工程中心（技術支撐）六個省部級平臺。東方醫院前瞻性布局和打造了國內首個國際領先的集“干細胞前沿基礎研究、臨床前研究、臨床研究、臨床轉化與應用”全產業鏈為一體的干細胞研究高地。

那么他們在干細胞領域還有哪些進展和研究呢？我們根據網絡公開報道進行了以下匯總。

1.干細胞移植治療卵巢早衰臨床研究

干細胞可提高卵巢儲備能力、細胞增殖能力，從而提高生育能力。

目前東方醫院正在籌備《人羊膜上皮間充質干細胞治療卵巢早衰的臨床研究》。

2.干細胞移植治療骨性關節炎臨床研究

東方醫院開展了脂肪MSC治療膝骨性關節炎；臨床設計：雙膝隨機雙盲、安慰劑對照脂肪間充質干細胞單次注射。

研究進展：已有10例；在博鰲樂城先行區備案。

小樣本研究顯示：干預組關節軟骨病變Recht標準相對于術前惡化1級的為0例，占總例數的0%。

不變的為2例，占總例數的20%；好轉1級的為5例，占總例數的50%；好轉2級的為3例，占總例數的30%。

3.干細胞移植治療帕金森病臨床研究

東方醫院開展了羊膜上皮干細胞治療帕金森病的臨床研究，

干預方式：頭皮下Ommaya囊，4次hAESCs 側腦室注射，5×107細胞/次

研究進展：完成15例受試者研究

安全性分析：均未發生CTCAE III級和III級以上的不良事件、特殊關注不良事件。

有效性分析：1年隨訪觀察，PD臨床量表評估顯示不同程度改善。突出表現在運動癥狀改善明顯，抑郁癥狀減輕，PET- MR顯示受試者的多巴胺轉運蛋白表達較治療前均有所增高，在第4個月和第6月時均比治療前有較大程度提高，腦脊液多巴胺水平在完成4hAESCs治療后均出現高于基線水平。

4.干細胞抗衰老

東方醫院開展了一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，臨床觀察靜脈輸注MSCs治療老年衰弱的安全性和有效性（Clinicaltrial.gov注冊號：NCT04314011）。

該臨床觀察研究將30例老年衰弱患者1:1隨機分配至MSCs組或安慰劑（0.9%生理鹽水）組，MSCs組受試者接受兩次MSCs靜脈輸注給藥，劑量為1 × 10^6個細胞/kg（即每公斤體重給予6000萬個細胞），給藥間隔1個月1次，共2次。

有效性結果顯示可提高老年衰弱患者生活質量、改善機體功能、降低炎性細胞因子水平，具有良好的有效性。具體表現如下：

（1）生活質量提高：首次給藥后，MSCs組SF-36生活質量評估量表軀體健康評分（PCS）持續顯著改善，且變化顯著大于安慰劑組（p=0.042）；MSCs組EQ-VAS評分在2個月時較安慰劑組顯著改善（p=0.023），并持續至訪視結束（p=0.002）。

（2）機體功能改善：計時起立行走測試（TUG）顯示組間存在顯著差異，整個訪視期間持續改善（p<0.05）；隨訪6個月時，MSCs組4米步行用時較安慰劑組減少2.05秒（p<0.05）；組間握力測量結果存在顯著差異，MSCs組握力增強幅度更大（p=0.002）。

（3）炎性細胞因子水平降低：與安慰劑組相比，MSCs組炎性細胞因子（TNF-α、IL-17）在6個月時顯著降低（分別p=0.034和0.033）。

5.干細胞治療心衰

“人臍帶間充質干細胞治療心衰注射液”已進入Ⅰ期臨床試驗，主要入組對象為35至75歲的嚴重慢性缺血性心衰患者，治療方案需在開胸手術中同時進行干細胞注射治療，保證受試者安全的關鍵在于克服術后感染、出血等風險。

現階段相關受試者均來自東方醫院，后續還將聯合長三角地區多家三甲醫院招募，為臨床安全性和有效性進行充分科學評估。

6.干細胞治療漸凍癥

士澤生物醫藥與上海市東方醫院“臨床級iPSC衍生亞型神經前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥）的臨床研究”在2024年1月30日正式啟動招募。

7.干細胞治療慢阻肺

東方醫院在2024年2月報道了全球首個P63陽性肺前體細胞 (P63+ LPC) 移植的一期臨床安全性及療效研究結果，為包括慢阻肺在內的各類重大呼吸系統疾病提供了組織再生修復的治療新思路。

研究對象為全球慢阻肺診斷標準（GOLD）下II~IV期慢阻肺的患者且彌散功能指標（DLCO）小于80%的患者，其中絕大多數受試者為重度或極重度慢阻肺患者。研究共有20名受試者完成了試驗和隨訪，包括接受標準治療（SOC）的3名對照組受試者和接受標準治療+細胞治療的17名受試者。

細胞治療組的受試者顯示DLCO指標明顯改善（24周時相對基線的DLCO變化：+18.2%），與對照組（24周時相對基線的DLCO變化：-17.4%）相比呈現統計顯著差異（p-value=0.008）。細胞治療12周后，患者自身前后對比也同樣呈現出統計顯著差異，且高達70.6%細胞治療組受試者的DLCO改善達到臨床獲益的水平。此外，細胞治療組的受試者運動能力（6分鐘步行距離）和生活質量（SGRQ問卷）改善趨勢也優于對照組，其中66.7%細胞治療組受試者6分鐘步行距離增加了30米以上，而對照組無人達到此標準，兩者呈現顯著統計學差異(p-value=0.036)。

8.干細胞創新技術—iPS細胞

iPS細胞是指通過導入特定的轉錄因子，將終末分化的體細胞重新編程為多能干細胞。分化的細胞在特定條件下被逆轉后，恢復到全能性狀態，或者形成胚胎干細胞系，或者進一步發育成新個體的過程即為細胞重編程。

東方醫院建成可覆蓋60%中國人群的HLA-A、B、DR三位點高頻、純合的臨床級iPSC庫。103例，288株，覆蓋60%人群HLA配型。

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