目前有55種已知的帕金森病細胞療法處于不同的開發階段，其中包括9種基因修飾細胞療法。

在帕金森病 (PD) 的當前治療中，解決多巴胺能神經元損失和非運動癥狀的需求尚未得到滿足。

AD/PD2024：干細胞療法有望治療帕金森病的非運動癥狀

在AD/PD2024年阿爾茨海默病和帕金森病國際會議上，BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）宣布其細胞療法bemdaneprocel的I期臨床試驗在為期18個月的階段取得積極成果。Bemdaneprocel不僅減輕PD運動癥狀，而且還顯示出解決多巴胺能神經元損失和PD非運動癥狀的趨勢。在此過程中，它與其他神經元干細胞療法相結合，也能改善非運動癥狀和核心運動帕金森癥狀。

在BlueRock Therapeutics的I期bemdaneprocel試驗 (NCT04802733) 中，多巴胺能神經元祖干細胞被立體定向??直接移植到12名特發性PD參與者的后殼核中。參與者被分為低劑量組和高劑量組，分別接受90萬個細胞/殼核和270萬個細胞/殼核。結果顯示，這些細胞在移植后存活了18個月，在停止免疫抑制后存活了6個月，這增強了Bbemdaneprocel通過替代丟失的神經元來解決PD中多巴胺能神經元丟失問題的希望。

該治療在各隊列中均具有良好的耐受性，僅報告了一種嚴重不良事件（癲癇發作）。據信該事件是由于移植手術而不是細胞療法造成的。此外，沒有報道移植物引起的運動障礙病例，這是一種先前在 PD 細胞移植試驗中發生的不良事件（Lane，2021）。因此，該試驗達到了總體安全性和耐受性結果。

雖然該試驗無法衡量統計顯著性，并且不包括對照組（結果與基線測量進行比較），但根據運動障礙協會贊助的統一帕金森病評定量表修訂版測量，運動癥狀有所減輕（MDS-UPDRS）和調整后的豪瑟日記被目擊，特別是在較高劑量隊列中。

除其他積極結果外，高劑量組還顯示出神經心理學評估有所改善的趨勢，表明神經精神癥狀、認知功能和額葉相關行為取得了積極成果。其中包括表明即時記憶和延遲記憶有所改善的測量結果。這一點尤其重要，因為解決帕金森病的非運動癥狀是當前市場上未得到滿足的需求，接受GlobalData采訪的關鍵意見領袖 (KOL) 表示，他們對當前帕金森病、輕度認知障礙和輕度認知障礙的治療可用性“不以為然”。然而，在得出bemdaneprocel療效的結論之前，還需要進一步的臨床試驗。計劃從2024年6月開始對bemdaneprocel 進行II期試驗。

在全球范圍內，目前還有另外兩種神經元祖干細胞療法已完成PD試驗并已公布結果；Celavie的HSCfPD處于I期，Cyto Therapeutics的ISC-hpNSC處于I/IIA期。與bemdaneprocel試驗類似，在Celavie的HSCfPD試驗 (NCT02780895) 中，八名參與者接受了干細胞立體定向移植到殼核中。然而，在這種情況下，一百萬個未分化的人類神經祖干細胞沉積在兩個殼核的前部和后部。

在Cyto Therapeutics的I/IIa期試驗 (NCT02452723) 中，細胞也通過立體定向雙側注射進行移植。然而，移植的ISC-hpNSC細胞包含孤雌生殖神經干細胞，并以三種劑量水平（30、50和7000萬個細胞）注射到四名參與者的紋狀體、尾狀核、殼核和黑質中。

與bemdaneprocel一樣，Cyto Therapeutics報告稱，ISC-hpNSC不僅改善了運動癥狀，還改善了非運動癥狀。另一方面，盡管Celavie的HSCfPD運動癥狀有所改善，但非運動癥狀的改善卻很小。盡管仍處于早期階段，但bemdaneprocel和ISC-hpNSC試驗的結果令人鼓舞，表明細胞療法不僅可以解決運動癥狀，還可以解決非運動癥狀。

目前有55種已知的干細胞治療帕金森病的細胞療法處于不同的開發階段，其中包括9種基因修飾細胞療法。開發的最高階段是II期，其中有五種神經祖細胞干細胞療法，例如bemdaneprocel。ISC-hpNSC，其中兩項正在進行試驗，尚未說明結束日期，一項被認為已完成并等待結果發布（CHA Biotech Co的CBT-NPC），以及 S.Biomedics的TED-A9，其中一個階段上個月報道I/IIa試驗已完成移植，預計試驗將于2026年完成。

因此，未來幾年對于確定神經干細胞移植治療帕金森病的全部潛力至關重要，包括替代丟失的多巴胺能神經元和非運動癥狀的治療。

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