• 預(yù)計(jì)將于2024年上半年啟動(dòng)急性缺血性中風(fēng)的1b/2a期臨床試驗(yàn)
• 標(biāo)志著阿魯納平臺(tái)首次獲得IND，并計(jì)劃將AB126（一種來(lái)自專(zhuān)有神經(jīng)干細(xì)胞的未修飾外泌體）擴(kuò)展到包括肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥在內(nèi)的其他神經(jīng)系統(tǒng)適應(yīng)癥中
• 專(zhuān)有的內(nèi)部GMP生產(chǎn)能力實(shí)現(xiàn)了臨床級(jí)外泌體的可擴(kuò)展、可重復(fù)生產(chǎn)，具有高純度和一致性；建立了分析方法和特征明確的檢測(cè)方法，以確保治療的一致性

Aruna Bio宣布AB126的IND獲得FDA批準(zhǔn)，使首個(gè)外泌體進(jìn)入神經(jīng)系統(tǒng)疾病的人體臨床試驗(yàn)階段

2024年1月16日，波士頓和美國(guó)亞琛–阿魯納生物公司（Aruna Bio, Inc.這一決定為急性缺血性中風(fēng)的 1b/2a期臨床試驗(yàn)鋪平了道路，預(yù)計(jì)該試驗(yàn)將于2024年上半年啟動(dòng)。AB126是一種未經(jīng)修飾的神經(jīng)源性外泌體，具有穿越血腦屏障的天生能力，有證據(jù)表明它具有抗炎和神經(jīng)保護(hù)特性。

“阿魯納公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官史蒂文-斯蒂斯博士（Steven Stice Ph.D.）說(shuō)：”我們對(duì)美國(guó)食品藥品管理局的這一確認(rèn)感到非常高興，這不僅使AB126成為首個(gè)進(jìn)入神經(jīng)系統(tǒng)適應(yīng)癥人體臨床試驗(yàn)的外泌體，而且還強(qiáng)調(diào)了我們平臺(tái)的治療可行性。”此外，在受控條件下維持細(xì)胞是外泌體生產(chǎn)的一個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)，我們期待利用我們的內(nèi)部GMP生產(chǎn)專(zhuān)長(zhǎng)來(lái)支持臨床進(jìn)展。

同時(shí)，我們正在擴(kuò)大AB126在肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥等其他適應(yīng)癥上的應(yīng)用，并探索我們的神經(jīng)干細(xì)胞外泌體平臺(tái)在克服中樞神經(jīng)系統(tǒng)治療現(xiàn)有挑戰(zhàn)方面的更廣泛潛力。

阿魯納專(zhuān)有的內(nèi)部GMP生產(chǎn)設(shè)施可在實(shí)現(xiàn)最佳和可擴(kuò)展一致性的條件下生產(chǎn)臨床級(jí)批次產(chǎn)品。此外，獨(dú)特的純化技術(shù)可以精確控制關(guān)鍵的質(zhì)量屬性。分析方法規(guī)程的建立和特性良好的檢測(cè)方法確保了治療的一致性。

休斯頓UTHealth大學(xué)中風(fēng)與腦血管病研究所所長(zhǎng)、神經(jīng)病學(xué)教授、主要研究者Sean Savitz醫(yī)學(xué)博士評(píng)論說(shuō)：”臨床前研究結(jié)果表明AB126可以減輕神經(jīng)炎癥，并有可能促進(jìn)神經(jīng)保護(hù)和神經(jīng)再生，我們期待著在此基礎(chǔ)上再接再厲。

關(guān)于1b/2a期臨床試驗(yàn)

計(jì)劃中的劑量遞增臨床試驗(yàn)將評(píng)估AB126對(duì)接受血栓切除術(shù)的急性缺血性中風(fēng)患者的安全性、耐受性和初步療效。患者將接受三次低、中、高劑量的AB126靜脈注射治療。血栓切除術(shù)后預(yù)后不良的患者將被納入試驗(yàn)。

關(guān)于急性缺血性中風(fēng)

急性缺血性中風(fēng)是由血栓阻塞腦部血流引起的，是導(dǎo)致全球長(zhǎng)期殘疾和死亡的主要原因。目前的治療方法，如血栓清除藥物和機(jī)械性血栓切除術(shù)，雖然有效，但有嚴(yán)格的用藥時(shí)間限制，往往導(dǎo)致大量患者不符合治療條件。此外，這些治療方法無(wú)法解決缺血引發(fā)的一連串復(fù)雜的細(xì)胞和分子事件。因此，亟需創(chuàng)新療法來(lái)延長(zhǎng)治療窗口期、減輕神經(jīng)元損傷并促進(jìn)恢復(fù)，從而改善更多中風(fēng)患者的預(yù)后。

關(guān)于阿魯納生物公司

Aruna Bio是開(kāi)發(fā)神經(jīng)外泌體治療神經(jīng)退行性疾病的領(lǐng)先企業(yè)。公司正在利用其專(zhuān)有的神經(jīng)外泌體平臺(tái)和生產(chǎn)能力，開(kāi)發(fā)基于神經(jīng)外泌體的治療產(chǎn)品線，這些產(chǎn)品線能夠穿過(guò)血腦屏障，增強(qiáng)機(jī)體的抗炎、自我修復(fù)和保護(hù)機(jī)制，治療一系列神經(jīng)退行性疾病，目前這些疾病的醫(yī)療需求尚未得到滿足。此外，公司的神經(jīng)外泌體平臺(tái)還可以與小分子、siRNA 和蛋白質(zhì)等治療藥物相結(jié)合，穿過(guò)血腦屏障，到達(dá)疾病部位。

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